为贯彻落实《健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）》精神，助力实现“癌症防治核心知识知晓率达到80%以上”的目标，中国抗癌协会依托《中国整合肿瘤诊治指南》（CACA指南），组织专家编写《中国肿瘤患者管理核心科普知识（2026）》与《中国居民肿瘤防筛核心科普知识（2026）》两大专项科普读物，以标准化、高质量的内容基石，为面向全人群的肿瘤防治科普提供系统支撑。现陆续上线内容，供参阅使用。

核心观点一：肿瘤免疫治疗是通过药物或细胞技术，增强或恢复人体自身免疫系统识别和攻击癌细胞能力的一类治疗方法

• 免疫治疗和化疗、靶向治疗的根本区别是什么？

化疗直接杀伤快速分裂的细胞（好坏不分），靶向治疗针对癌细胞特定基因突变进行精准打击。免疫治疗不直接攻击癌细胞，而是通过激活或改造患者自身的免疫系统（主要是T细胞），让免疫系统重新获得识别和清除癌细胞的能力。形象地说，化疗是“无差别轰炸”，靶向治疗是“精准导弹”，免疫治疗则是“训练并武装自身的军队”。

• 为什么自身的免疫系统不能清除癌症，还需要免疫治疗？

癌细胞非常“狡猾”，它们能利用多种机制逃避免疫系统的监视和攻击，例如表达PD-L1等“刹车”蛋白，与免疫T细胞上的PD-1结合后，会向T细胞传递“我是正常细胞，别攻击我”的假信号，从而使T细胞失活。免疫治疗的核心作用就是阻断这种错误的“刹车”信号，帮助免疫系统重新识别并攻击癌细胞。

• 免疫治疗主要有哪些种类？

目前临床主要的免疫治疗包括：1. 免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂），应用最广泛；2. 双特异性抗体（如PD-1/IL-2双抗，PD-1/VEGF双抗等）；3. 过继性细胞疗法，如CAR-T细胞疗法，主要用于血液肿瘤；4. 治疗性癌症疫苗；5. 非特异性免疫调节剂（如细胞因子）；6. T细胞衔接器（比如针对DLL3的T细胞衔接器）。不同类型适用于不同的肿瘤和病情阶段。

核心观点二：免疫检查点抑制剂是当前应用最广的免疫治疗，其原理是解除癌细胞对免疫细胞的“刹车”作用

• 常听说的PD-1、PD-L1抑制剂是什么？它们如何工作？

PD-1是免疫T细胞表面的一种蛋白，像“刹车踏板”；PD-L1是癌细胞表面的一种配体，像“刹车信号”。当两者结合，T细胞的功能就被抑制。PD-1/PD-L1抑制剂就是针对这一通路的药物，PD-1抑制剂结合在T细胞上，PD-L1抑制剂结合在癌细胞上，目的都是阻止两者结合，从而解除“刹车”，让T细胞恢复攻击能力。

• CTLA-4抑制剂和PD-1抑制剂有什么不同？

两者都是免疫检查点抑制剂，但作用的环节不同。可以类比为：CTLA-4抑制剂作用于免疫反应的早期阶段，主要在淋巴结内，像解除T细胞“启动阶段”的刹车；而PD-1抑制剂作用于免疫反应的效应阶段，主要在肿瘤微环境中，像解除T细胞“攻击阶段”的刹车。有时两者会联合使用以增强疗效。

• 使用这类药物，肿瘤会不会很快缩小？

起效时间因人而异，通常比化疗慢。部分患者可能数周内出现肿瘤缩小，也有些患者需要2-3个月甚至更长时间才能观察到明显疗效。重要的是，由于免疫细胞浸润肿瘤可能导致影像学上肿瘤暂时增大（假性进展），因此不能仅凭一次检查就判断无效，需由医生综合评估。

核心观点三：免疫治疗并非人人有效，其疗效与肿瘤的生物标志物密切相关

• 如何判断是否适合接受免疫检查点抑制剂治疗？

关键是通过病理检测寻找预测性生物标志物。主要指标包括：肿瘤细胞PD-L1表达水平（通过免疫组化检测）；微卫星不稳定性/错配修复功能状态（MSI/dMMR，通过PCR或免疫组化检测）；肿瘤突变负荷（TMB-H，通过基因测序计算）。这些指标高的患者，从治疗中获益的可能性更大。

• 如果检测报告显示PD-L1表达阴性，是否意味着完全不能使用免疫治疗？

不一定。PD-L1表达是重要指标，但非唯一标准。首先，不同癌种的判定标准不同。其次，即使PD-L1阴性，在某些癌症（如非小细胞肺癌）中，免疫治疗联合化疗也可能使患者获益。此外，对于MSI-H/dMMR的患者，无论PD-L1表达如何，免疫治疗都是重要选择。

• 除了PD-L1，还有哪些检测对选择免疫治疗有意义？

微卫星不稳定性/错配修复缺陷是另一个关键指标，对于结直肠癌、胃癌、子宫内膜癌等，MSI-H/dMMR是预测免疫治疗疗效的强力标志。肿瘤突变负荷高，意味着肿瘤可能产生更多新抗原，更容易被免疫系统识别。有时还需检测肿瘤浸润淋巴细胞等。

核心观点四：免疫治疗已获批用于多种实体瘤和血液肿瘤，且具有“异病同治”的特点

• 免疫治疗主要对哪些癌症有效？

免疫治疗已在众多癌种中显示出疗效。在实体瘤中，对黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、尿路上皮癌、头颈部鳞癌、肝癌、胃癌等已成为标准治疗。在血液肿瘤中，霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤等也对免疫治疗有良好反应。

• 什么是“异病同治”？这对患者意味着什么？

“异病同治”指不同器官来源、不同类型的肿瘤，只要具备相同的生物学特征（如MSI-H/dMMR），就可能对同一种免疫治疗药物有效。例如，帕博利珠单抗已获批用于所有MSI-H/dMMR的实体瘤患者，无论肿瘤原发于结肠、胃还是其他部位。这意味着治疗选择更多基于分子特征，而非单纯依赖肿瘤原发部位。

• 免疫治疗对晚期癌症和早期癌症都有效吗？

都有效，但目标不同。对于晚期癌症，目标是控制肿瘤、延长生存。对于可手术的早期癌症（如非小细胞肺癌），免疫治疗可用于术前新辅助治疗以缩小肿瘤、提高手术成功率，或用于术后辅助治疗以清除残余癌细胞、降低复发风险。研究证实，这在部分患者中能显著改善生存。

核心观点五：免疫治疗是一个大家族，除检查点抑制剂外，还包括过继性细胞疗法等多种手段

• CAR-T细胞治疗和PD-1抑制剂治疗是一回事吗？

它们是原理完全不同的两类免疫治疗。PD-1抑制剂是给患者注射已经制备好的药物（抗体）。CAR-T细胞疗法是一种个体化的“活细胞”疗法：先从患者或者合适的供者血液中提取T细胞，在实验室进行基因改造，装上能识别肿瘤的“导航头”（CAR），大量扩增后再回输到患者体内，使其成为持续攻击癌细胞的“特种部队”。

• CAR-T主要治疗哪些疾病？

CAR-T疗法目前主要应用于某些复发或难治性的B细胞血液系统恶性肿瘤，例如：B细胞急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等。对于实体瘤的CAR-T治疗仍在积极探索中。

• 除了CAR-T，还有其他细胞免疫疗法吗？

有。例如肿瘤浸润淋巴细胞疗法，它是从患者肿瘤组织中直接分离出能识别肿瘤的淋巴细胞，在体外大量扩增后再回输体内。还有TCR-T疗法、NK细胞疗法等。这些疗法各有特点，适用于不同情况。

核心观点六：CAR-T细胞疗法是治疗某些复发/难治性血液肿瘤的有效手段

• CAR-T治疗的过程是怎样的？

流程主要包括：1. 单采：采集患者血液中的T细胞；2. 制造：在符合严格标准的GMP实验室，对T细胞进行基因改造和扩增，通常需数周；3. 清淋化疗：回输前进行化疗，为CAR-T细胞在体内扩增“腾出空间”；4. 回输：将制备好的CAR-T细胞像输血一样回输到患者体内。

• 听说CAR-T治疗风险很高，具体有哪些风险？

CAR-T治疗最常见且需重点管理的两种急性毒性是：细胞因子释放综合征（CRS，表现为高烧、低血压、呼吸困难等）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，表现为头痛、嗜睡、语言障碍、抽搐等）。此外，还可能伴有血细胞减少、感染风险增加等。但如今已有成熟的预防、监测和管理方案，严重风险已大幅降低。

• 如果CAR-T治疗起效，疗效能维持多久？

CAR-T治疗的一大优势是可能带来深度且持久的缓解。对于有效的患者，CAR-T细胞可以在体内长期存活并维持功能，从而实现长期的疾病控制甚至“功能性治愈”。例如，在多发性骨髓瘤中，部分患者可获得超过数年的无进展生存。当然，也存在复发可能，可能与靶抗原丢失或CAR-T细胞耗竭有关。

核心观点七：免疫治疗可应用于癌症治疗的不同阶段，包括术前新辅助和术后辅助治疗

• 什么是新辅助免疫治疗？它有什么好处？

指在手术前进行的免疫治疗（常联合化疗）。主要目的：1. 缩小肿瘤、降低分期，使原本难以切除的肿瘤变得可切除，或实现更小范围的根治性手术；2. 提前清除体内可能存在的微转移灶；3. 观察术后肿瘤病理缓解情况，评估药物敏感性，指导后续治疗。研究显示，在非小细胞肺癌等领域，新辅助免疫治疗能显著提高病理完全缓解率。

• 手术后还需要继续进行免疫治疗吗？

对于复发风险较高的患者，术后进行辅助免疫治疗已成为重要标准。其原理是，手术虽切除了可见肿瘤，但体内仍可能存在影像学无法发现的微转移灶。术后辅助免疫治疗（通常持续约1年）旨在持续清除这些残余细胞，从而显著降低复发风险，延长无病生存期。这在非小细胞肺癌等指南中已有明确推荐。

• 新辅助和辅助免疫治疗，哪个更重要？

两者是围手术期综合治疗的不同环节，相辅相成，共同构成“夹心疗法”。新辅助治疗为手术创造有利条件，辅助治疗则巩固手术成果。大型临床研究（如NEOTORCH、KEYNOTE-671、AEGEAN等）已证实，对于可手术切除的非小细胞肺癌，采用“夹心饼”的全模式治疗，比单纯手术或术后辅助更能显著改善患者生存。

核心观点八：免疫治疗常与其他疗法联合应用，以产生协同增效作用

• 为什么免疫治疗经常要和化疗一起用？

联合治疗基于“协同作战”思路。化疗在杀伤部分癌细胞的同时，可能导致肿瘤细胞释放更多抗原（“暴露自己”），并改变肿瘤微环境，从而使被免疫治疗激活的免疫系统能更有效地识别和攻击肿瘤。在许多癌症（如肺癌、食管癌）中，这种联合方案已成为一线标准，显示出比单用更好的疗效。

• 免疫治疗能和放疗联合吗？

可以，且存在“远隔效应”的理论基础。放疗不仅能局部杀伤肿瘤，还可能促使肿瘤释放抗原，引发全身性免疫反应。免疫治疗联合放疗，有望将放疗的局部效应转化为全身性抗肿瘤免疫，从而控制放疗区域外的转移灶。但联合时机和剂量需精心设计，同时在免疫性肺炎高发的癌种中应密切监测，谨慎使用。

• 除了化疗和放疗，免疫治疗还能和哪些疗法联合？

联合策略非常丰富。免疫+靶向：如免疫药联合抗血管生成靶向药用于肝癌、肾癌等。免疫+免疫：如PD-1抑制剂联合CTLA-4抑制剂，用于黑色素瘤、肾癌等，增强免疫激活强度。免疫+抗体偶联物：也在探索中。具体方案取决于癌症类型和分子特征。

核心观点九：免疫治疗的起效模式和疗效评估标准与传统治疗不同

• 为什么用了免疫治疗，复查时肿瘤反而看起来变大了

这可能是 “假性进展” 。由于免疫细胞大量浸润到肿瘤内部，导致肿瘤在影像学上表现为体积增大或出现新病灶，但这并非真正的肿瘤生长，而是免疫细胞在“攻击”肿瘤。这种情况常见于治疗初期，后续复查可能会显示肿瘤真正缩小。因此，不能仅凭一次影像结果就断定治疗无效，需由经验丰富的医生结合临床表现综合判断。

• 如何判断免疫治疗是否真的起效了？

疗效评估是综合性的。客观指标包括：定期影像学检查（如CT、MRI）对比，按照免疫治疗疗效评价标准（iRECIST）判断肿瘤大小的变化和是否出现新病灶；特定肿瘤标志物的变化。主观指标包括患者症状（如疼痛、咳嗽）是否减轻。医生会进行周期性系统评估。

• 免疫治疗如果有效，疗效能维持多久？

免疫治疗的一大特点是可能产生 “长拖尾效应” 。即一旦起效，部分患者可以获得非常持久的缓解，疗效维持时间远超传统化疗，甚至实现长期生存。这使得晚期癌症的“慢性病化”管理成为可能。当然，也存在耐药的可能，但持久缓解是免疫治疗的优势之一。

核心观点十：免疫治疗相关不良反应源于免疫系统过度激活，需早期识别和规范管理

• 免疫治疗常见的不良反应有哪些？

免疫治疗不良反应（irAEs）可累及全身任何器官。最常见的有：皮肤反应（皮疹、瘙痒）、消化道反应（腹泻、结肠炎）、内分泌腺体炎症（甲状腺功能减退/亢进、垂体炎、肾上腺功能不全）、肺炎、肝炎等。最常见的全身症状是乏力。

• 出现类似感冒的乏力、发热，需要警惕吗？

需要警惕。这些症状可能是免疫系统被激活的早期表现，也可能是严重不良反应的征兆，如免疫性心肌炎、肺炎或细胞因子释放综合征。关键在于区分：irAEs症状通常更持续、严重，且可能进行性加重。出现持续高热（>38.5℃）、极度疲乏、活动后气短或胸闷时，必须立即联系医生，切勿当作普通感冒自行处理。

• 听说免疫治疗可能伤“心”，这是真的吗？如何预防？

确实存在发生免疫相关性心肌炎的风险，虽然总体发生率不高，但起病可能凶险。预防和早期发现是关键。高危人群需加强监测。治疗前及期间，医生会建议定期检查心电图和心肌酶。若出现不明原因的心慌、胸闷、气短、乏力加重，务必立即告知医生。

Tips：

免疫治疗为癌症治疗带来了新的突破，许多患者因此获得了长期生存的机会。

——陆舜教授

中国抗癌协会免疫治疗专委会主任委员