分化型甲状腺癌是最常见的甲状腺恶性肿瘤，多数经规范治疗后预后良好，但部分患者仍会出现病情进展、碘抵抗及耐药的情况，后线治疗选择有限。BRAF V600E是甲状腺乳头状癌中最关键的分子驱动事件之一，在东亚人群中尤其常见。该突变可持续激活MAPK信号通路，不仅促进肿瘤生长和侵袭，还与放射性碘摄取能力下降及治疗耐药密切相关。由于单用BRAF抑制剂疗效有限且易产生耐药，达拉非尼联合曲美替尼通过双重阻断MAPK通路，为这类患者提供了一种新的精准治疗策略。

本研究共纳入153例既往接受过1~2种VEGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性、放射性碘难治性、BRAF V600E阳性分化型甲状腺癌患者。研究结果显示，D+T组的PFS为12.8个月，安慰剂组仅为3.7个月；联合治疗使疾病进展或死亡风险降低62%；ORR为57%，疾病控制率达到88%，且缓解持续时间较长。安全性总体可控，未发现新的安全性信号。

达拉非尼联合曲美替尼显著延长患者无进展生存期

值得关注的是，本次研究中国患者入组占比超过50%，改变既往以欧美人群为主、中国数据仅作补充的模式，亚组分析显示，D+T组PFS为12.8个月，疾病进展或死亡风险降低73%，进一步提示该方案对中国患者具有明确的临床获益。

高明教授表示，本研究是首个专门针对既往治疗后进展的BRAF V600E阳性、放射性碘难治性分化型甲状腺癌开展的随机对照Ⅲ期临床试验。研究证实了BRAF与MEK双靶点联合治疗的显著疗效，填补了这一亚组患者高等级临床证据的空白。

同时，本研究形成的高等级循证证据，有力推动了相关适应症在我国获批。2026年6月10日，国家药品监督管理局批准达拉非尼新增适应症，本品联合曲美替尼，适用于BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用，且经血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。此次新增适应症获批，实现了国际多中心临床研究成果向中国临床实践的快速转化，为相关患者提供了新的精准治疗选择，也彰显了中国研究团队和中国患者数据在全球药物研发及中国注册决策中的重要价值。

此外，本研究结果进一步强化了以分子分型指导临床治疗的精准诊疗路径，夯实了“先检测、后治疗”的精准诊疗逻辑，并为《BRAF V600E基因突变甲状腺癌诊疗专家共识（2026版）》的制定提供了重要循证依据。共识的发布进一步规范了我国BRAF V600E突变甲状腺癌的基因检测、靶向治疗及全程管理策略。