EDITORIAL  | Open Access

Ling Tang, Lijia Yuan, Ying Geng, et al.

Cancer Communications. 2026

https://www.doi.org/10.34133/cancomm.0032

近期，Cancer communications 发表了题为 "Impact of China's Drug Regulatory Reforms on the Development of Anti-Tumor Drugs" 的述评。文章围绕 “十四五” 时期药品审评审批制度改革展开，梳理从被动审评转向主动服务的转型路径，详解各类加速审批通道及创新药临床试验审评审批优化试点成效。以抗肿瘤药物为核心案例，论述打破境外新药引进壁垒、实现国内外用药同步，并展现国产抗肿瘤药从仿制到全球首创的突破。文章总结产业发展，展望监管改革优化方向，剖析审评审批改革对国内抗肿瘤药研发、产业升级及全球医药创新格局的深远影响。

一、背景

“十四五” 时期（2021—2025 年）以来，我国持续实施创新驱动发展战略与健康中国建设行动。药品监管部门不断深化药品审评审批制度改革，出台一系列配套举措扶持创新药物研发。我国法律明确：创新药指境内外均未上市的全新化合物。在多方主体协同发力下，创新药已成为我国医药产业高质量发展的核心引擎与战略支点。 2025 年，国家药品监督管理局（NMPA）共批准 76 款创新药，其中小分子药物 47 款、生物制品 23 款、中药 6 款；同年，国内创新药对外授权交易总额突破 1300 亿美元。

以临床需求较大的抗肿瘤领域为例，中国抗肿瘤药物研发应用迅猛发展，并保持着旺盛的创新活力。从细胞毒性药物到小分子靶向药物，再到免疫治疗，以及近年来备受瞩目的细胞治疗等领域，中国抗肿瘤药物领域实现了众多从无到有的重大突破，显著缩小了与世界顶尖医疗水平的差距，极大地满足了患者的治疗需求。同时，药物研发模式也经历了深刻的变革：国产药由最初的仿制药为主导，逐步向创新药领域拓展；进口药则由原先的滞后引进，逐步向全球同步研发过渡。部分医药企业采取“License in”模式，将全球先进治疗药物更早、更快地引入国内，服务于中国患者。部分研发实力强的企业则采取“License out”模式，推动中国创新药走向世界。

药品审评审批是创新药研发应用的关键闸门。中国药品审评评价体系的逐步完善，为药品研发应用提供了更加科学、规范的指导，帮助企业少走弯路和暗路，更好地跨越创新研发的“死亡之谷”。本文将从多个维度，分析中国药品审评审批制度改革的脉络，对药品尤其是抗肿瘤药物研发应用的影响，以及取得的实际效果。

二、向主动服务转型的制度改革

在药品研发应用的长周期中，将监管与服务融合，本质是以监管“确定性”对冲创新“不确定性”，通过制度创新释放市场活力。药品监管部门需从理念、流程、技术、生态多维度协同发力，既守住安全底线，又为创新主体提供高效、精准、可预期的服务。“十四五”期间，中国药品审评审批制度改革坚持稳中求进，推进从传统的被动审评向主动服务转型。国家药监局明确提出了“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的工作要求，打破了以往“企业申请、监管审批”的被动审评模式，把监管资源主动向临床急需、创新突破的重点领域倾斜，为创新药研发铺设更加便捷的政策路径。

国家药监局药品审评中心（CDE）按照国家药监局的要求，借鉴国际先进监管机构的经验，结合中国创新研发与行业发展实际，建立健全药物研发与技术审评沟通交流体系。按照规定的答复时限，CDE 将沟通交流分为三类：Ⅰ类沟通交流 30 个工作日内答复、Ⅱ 类沟通交流 60 个工作日内答复、Ⅲ 类沟通交流 75 个工作日内答复。根据CDE 审评系统数据，2021—2025 年 CDE 累计完成 25954 项沟通交流，其中 Ⅰ 类 4030 项、Ⅱ 类 14991 项、Ⅲ 类 6933 项；抗肿瘤药物相关咨询共 5996 项，包含新药临床试验申请（IND）前期沟通交流 1478 项、关键临床试验前沟通交流 1053 项。

三、鼓励创新研发的流程优化

流程优化对创新的影响是全方位、深层次、系统性的，它不仅能提高管理效率，更能从根本上改变创新的速度、质量和成本，激发企业创新活力。世界各国药品监管机构都将流程优化作为重要目标，开辟多种通道，体现对创新的鼓励，满足临床对创新药的需求。国家药监局 2020 年 7 月发布《药品注册管理办法》中设置了附条件批准、突破性治疗药物、优先审评审批及特别审批程序，形成了中国药品加快上市注册的四大审批路径，并在后续的实践中不断完善。

除针对突发公共卫生事件防治药物的特别审批通道外，其余三条加速通道中，抗肿瘤药物均为获批占比最高的品类。截至 2025 年 12 月，附条件批准品种 154 个，其中抗肿瘤适应证 137 个，占比 88.9%；突破性治疗品种 335 个，其中抗肿瘤适应证 227 个，占比 67.8%；优先审评品种 629 个，其中抗肿瘤适应证 264 个，占比 41.9%。对于肿瘤这类严重威胁人民生命健康的疾病，新药研发上市的提速意义重大，为患者带来了生存的希望之光。

附条件批准是所有加速监管路径中变革意义最大的制度。2017 年 10 月印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》正式引入附条件批准制度；2019 年修订实施的《中华人民共和国药品管理法》为其搭建完整法律框架；《药品注册管理办法》进一步明确附条件批准适用场景。 截至 2025 年 12 月，137 个获附条件批准的抗肿瘤适应证中，36 个已完成确证性临床试验，转为常规完全批准；4 个品种因未在法定时限内完成确证性试验被撤销批准，体现我国附条件批准监管体系的严格落地执行。

突破性治疗品种通道适用于用于严重危及生命、严重降低患者生活质量且现有有效治疗手段匮乏疾病的创新药或改良型新药；同时覆盖早期临床试验数据相比现有疗法具备显著临床优势的药物。企业申请突破性治疗认定后，可缩短研发周期、获得更多监管沟通机会。 截至 2025 年 12 月底，获批突破性治疗认定的抗肿瘤药物累计开展 250 项 Ⅰ 类沟通咨询（涉及 194 个药品），其中 57 款已成功上市。这些获批上市药物首次在中国申报IND至首次获批上市的中位时间是4.5年，其中中国国产药物的中位时间是4.9年。

已获得附条件批准或突破性治疗认定的药物，提交上市申请时可同步申请优先审评。纳入优先审评后整体审评时限大幅压缩。截至 2025 年 12 月，共有 189 项抗肿瘤药上市申请纳入优先审评，其中 86 项依托此前突破性治疗认定、92 项依托附条件批准通道。 优先审评品种审评中位时长 143 个工作日；未纳入优先审评的 317 项抗肿瘤药上市申请，审评中位时长 232 个工作日。突破性治疗、优先审评、附条件批准组合使用，形成适配药物不同研发阶段的分层差异化审评体系，大幅提升创新药研发效率。

近年来，国家药监局精准调配审评资源向重点创新领域倾斜，通过差异化监管路径引导产业升级。2024 年，国家药监局启动创新药临床试验审评审批优化试点项目，试点范围内创新药 IND 申请审评时限压缩至 30 个工作日，试点共受理 30 项申请，其中 13 项为抗肿瘤药物。 在试点经验基础上，2025 年发布《关于优化创新药临床试验审评审批流程的公告》明确：对于获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种、CDE公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种、全球同步开展 Ⅲ 期全球多中心临床试验的 IND 申请，审评时限统一为 30 个工作日。目前，已受理30日通道临床试验申请25件，获批了13件，审评平均用时24个工作日。

四、重塑抗肿瘤治疗格局

中国抗肿瘤治疗研发应用一度落后。进口药物进入中国市场的热情不足，一些疗效更佳、机制创新的进口抗肿瘤药物在中国的上市时间，远远落后于发达国家。例如全球首款用于急性淋巴细胞白血病的双特异性抗体博纳吐单抗（Blincyto），2014 年即获美国 FDA 批准，但直至 2019 年才在国内提交上市申请。国内外上市与可及性差距，使国内患者无法及时使用前沿疗法，造成国内外临床诊疗标准脱节，阻碍全球同步新药研发项目落地。

制度与政策创新打通境外新药引进壁垒，大幅缩小国内外药物可及性差距。2021—2025 年，CDE 共批准 154 项境外生产抗肿瘤药上市申请；其中 55 项采用全球同步申报模式（提交国内上市申请时，对应适应证尚未在海外获批），包含 10 款全球未上市的全新创新药。

“十四五”以来，中国药品审评审批制度改革以更开放、积极的姿态推进，通过系统性政策创新，打破了进口创新药的引进壁垒，大幅缩小了我国与发达国家的用药水平差距，让国内患者能够更快用上全球前沿治疗药物。其中，乳腺癌治疗领域的变化，就是最直观的体现。多款针对乳腺癌不同病理亚型的进口创新药快速进入中国，覆盖从早期新辅助治疗、辅助治疗到晚期解救治疗的全周期，让国内治疗方案与国际接轨。以乳腺癌领域为例，多款全新机制、全新靶点新药均已在国内获批，如 HER2 抗体药物偶联物（ADC）、PI3Kα 抑制剂等。 德曲妥珠单抗（Trastuzumab Deruxtecan）先后获批 HER2 阳性、HER2 低表达、HER2 超低表达乳腺癌适应证，其中 HER2 低表达、超低表达适应证实现全球同步获批。 高选择性 PI3Kα 抑制剂伊那利塞（Inavolisib）先获美国 FDA 批准，后通过优先审评通道在国内获批，填补携带 PIK3CA 突变 HR 阳性 / HER2 阴性晚期乳腺癌精准治疗空白。

改革营造的良好研发生态，也激活了中国的创新药研发热情，抗肿瘤药物研发从Fast-follow向best-in-class和first-in-class的方向加速演进。中国制药企业在药物设计技术领域不断取得新的突破，以ADC和双抗类抗肿瘤药物的发展尤为显著。

维贝柯妥塔单抗（Becotatug Vedotin，MRG03）是全球首款靶向 EGFR 的 ADC 药物，于2025 年 10 月获国家药监局批准，用于复发 / 转移性鼻咽癌；卡度尼利单抗（Cadonilimab）是全球首款 PD-1/CTLA-4 双特异性抗体，2025 年 6 月在国内获批用于复发 / 转移性宫颈癌；依沃西单抗（Ivonescimab）于2024 年 5 月国内获批用于非小细胞肺癌，是全球首款 PD-1/VEGF 双特异性抗体。在Ⅲ 期 HARMONi-2 研究（NCT05499390）中，针对未经系统治疗、PD-L1 阳性晚期非小细胞肺癌患者，依沃西单抗无进展生存期显著优于帕博利珠单抗。

这些研究成果，也引发了全球创新药研发者、投资者和监管者新的思考：当中国创新药在某些领域领跑全球时，中国与境外的临床实践可能再次出现差异，只是这一次、也是第一次中国的标准治疗药物疗效优于同一时期的其他药物。这将给全球新药研发带来新的机遇，给全球健康带来新的希望，当然也会给全球药品监管带来新的课题。

五、结论

从早期的仿制跟进到如今的全球首创，在药品审评审批制度改革的引领下，中国抗肿瘤药物研发应用实现了历史性跨越。但我们仍要清晰地认识到，中国抗肿瘤药物创新仍有待更深层的质变。我们以更高效的研发和审批实现了跟跑、并跑，甚至某些领域的领跑，但是源头性创新仍有不足。虽有双抗、ADC等药物的突破，但仍主要是利用自身成熟的双抗或ADC平台技术优势，围绕在已知靶点和机制进行的研发，在新靶点、新机制药物的研发方面仍有短板，基础研究成果的转化能力仍有待加强。

未来，中国药品监管将进一步深化改革开放，把握全球医药创新动态，推进监管科学研究，释放改革政策红利，持续优化创新生态，更好地为药品研发应用提供技术支持与服务。同时，鼓励跨学科协同攻关，推动基础研究与临床需求深度融合，培育更多具有全球影响力的原创靶点，为促进公众健康提供更多安全、有效、可及的创新药。

中文翻译稿由原文作者提供

英文原文链接：https://www.doi.org/10.34133/cancomm.0032