2026年9月3日，复旦大学附属肿瘤医院邵志敏教授团队在JAMA Oncology发表题为“Neoadjuvant Anbenitamab and HB1801 in ERBB2-Positive Breast Cancer: A Phase 3 Randomized Clinical Trial”的研究。Neo-Healer/BCTOP-H-N01是一项多中心、开放标签、随机对照、注册性III期临床研究，头对头比较了安尼妥单抗联合HB1801±卡铂与临床标准THP（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+多西他赛）±卡铂，作为HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌新辅助治疗的疗效与安全性。研究结果曾在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上作为最新突破性摘要（LBA660）以口头报告形式由邵志敏教授进行汇报。

HER2阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的15%-20%，是一种侵袭性较强的亚型。目前，化疗联合曲妥珠单抗及帕妥珠单抗已成为HER2阳性早期及局部晚期乳腺癌新辅助治疗的重要标准方案，在提升病理完全缓解率（pCR）、改善患者长期预后方面发挥了关键作用。然而，仍有相当比例患者无法达到病理完全缓解，这部分患者仍面临较高复发风险。此外，现有部分序贯方案仍存在治疗周期长、整体毒性偏高的问题。新型HER2双特异性抗体与新型化疗剂型的出现，为突破这一瓶颈提供了可能。

安尼妥单抗是我国自主研发的HER2双特异性抗体，可同时结合HER2受体两个非重叠表位，诱导受体聚集、内吞并进入溶酶体降解，较传统“双单抗”联合给药更彻底地阻断下游信号，并增强抗体依赖的细胞毒性与补体依赖的细胞毒性效应。HB1801为白蛋白结合型多西他赛，以人血白蛋白替代传统溶剂Tween-80与乙醇，无需大剂量糖皮质激素预处理、可高浓度快速输注，有望改善安全性与给药便利度。

Neo-Healer/BCTOP-H-N01研究（NCT06747338）共纳入521例II/III期HER2阳性乳腺癌患者，按1:1随机分配至试验组（263例）或对照组（258例），均接受6个周期治疗，并根据临床分期、激素受体状态及是否使用卡铂进行分层。主要终点为盲法独立评估委员会（BIRC）评估的总病理完全缓解率（tpCR）。

结果显示，试验组tpCR率达62.4%（95%CI 56.2%-68.2%），显著高于对照组的51.2%（95%CI 44.9%-57.4%），绝对差异11.4个百分点（95%CI 3.2-19.6），P=0.004。这一获益在各预设亚组中高度一致：激素受体阳性（51.7% vs 44.4%）、激素受体阴性（76.3% vs 59.5%）、早期（63.8% vs 51.8%）、局部晚期（59.6% vs 50.0%）、含卡铂（66.7% vs 54.5%）以及不含卡铂（59.2% vs 48.6%）亚组均倾向试验组；研究者评估的 tpCR（63.9% vs 51.2%）与乳腺pCR（65.8% vs55.4%）结论一致。

安全性方面，试验组与对照组3级及以上治疗相关不良事件发生率相近（29.3% vs 28.3%），主要为血液学毒性与胃肠道毒性，未发生治疗相关死亡，亦未观察到症状性左心室收缩功能障碍；试验组3/4 级腹泻发生率（3.0%）显著低于既往TCbHP方案的11.8%（TRYPHENA研究），约‌98%的患者完成了全部6个周期治疗，整体安全性可控。

Neo-Healer/BCTOP-H-N01首次在III期临床研究层面证实HER2双特异抗体较曲妥珠单抗+帕妥珠单抗具有“1+1>2”的疗效优势；且该方案仅需 6个周期、可更早完成手术并规避ADC相关肺毒性，为患者提供了一种疗效更优且不显著增加毒性的新辅助选择。这一突破性结果提示，HER2阳性乳腺癌新辅助治疗有望从“曲妥珠单抗+帕妥珠单抗”的双单抗时代，进一步迈向以双特异性抗体为代表的“双抗新时代”。

Neo-Healer/BCTOP-H-N01研究由复旦大学附属肿瘤医院乳腺外科邵志敏教授牵头，依托乳腺癌精准治疗协作组（BCTOP）在全国61家中心开展，体现了全国乳腺癌专家同心协力，共同推动中国临床研究不断前行。感谢所有参与本研究的患者，以及BCTOP各个中心的通力协作与无私奉献。愿这一进展为更多乳腺癌患者带来更有效、更安全、更可及的治疗选择。