2025年10月，上海血液学研究所协调的全国大团队在《The Lancet Haematology》（IF=17.7）杂志在线发表题名为“Incidence, mortality, and survival associated with acute leukaemia subtypes by age group in China: a population-based cancer registry analysis and cohort study.”——中国不同年龄组急性白血病及其亚型的发病率、死亡率和生存率：一项基于人群的肿瘤登记分析及队列研究的论文。这项关于中国急性白血病发病率、死亡率和生存结局的全国性综合研究建立了年龄特异性的流行病学基准，实现了持续的危险因素监测，同时为符合条件的患者提供了扩大的移植途径，并强调了对承受不成比例的较高疾病负担的老年患者的新型、低毒性疗法的迫切需求。
上海血液学研究所陈赛娟院士、陈竺院士，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院赫捷院士、魏文强研究员，中国疾病预防控制中心慢病中心周脉耕研究员、上海交通大学医学院附属儿童医学中心张浩教授为论文的共同通讯作者；上海血液学研究所尹为博士研究生，严晓昱助理研究员、上海交通大学医学院附属儿童医学中心蔡娇阳副主任医师、国家癌症中心韩冰峰助理研究员、中国疾病预防控制中心慢病中心殷鹏研究员为论文的共同第一作者。
急性白血病是一组高度异质性的血液系统恶性肿瘤，主要包括急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病，AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性早幼粒细胞白血病（APL）。近年来白血病治疗方案规范化、靶向药物和造血干细胞移植技术的广泛应用显著改善了年轻患者的预后，但老年患者的治疗效果改善仍然有限。随着全球人口老龄化进程加速，急性白血病的疾病负担正面临严峻挑战。然而，中国急性白血病及其亚型发病率、死亡率和生存结局的全国性数据仍较为匮乏。因此，该研究旨在全面评估中国急性白血病及其亚型的流行病学特征。
研究团队通过患者唯一编码链接整合了五个国家级数据库（国家癌症中心[NCC，覆盖全国6.284亿人口]、中国儿童白血病登记库[CCLR，33530例，0–14岁]、中国成人白血病登记库[NALRC，71477例，≥15岁]、医院质量监测系统[HQMS]和死因报告系统[CDRS]），开展了人群癌症登记分析和队列研究。主要结局指标为急性白血病及其亚型的年龄标化发病率、年龄标化死亡率和总生存率。
图：研究流程
研究从NCC 919个高质量的肿瘤登记处（覆盖全国6.284亿人口），提取2019年急性白血病发病和死亡数据，通过与HQMS关联获得精确的亚型信息，按年龄、性别和地区进行分层分析，并采用Segi世界标准人口计算年龄标化率及95%置信区间。
表：2019NCC急性白血病的发病率/死亡率（按性别/年龄）
研究估计2019年中国新发急性白血病43275例，死亡病例27049例，年龄标化的发病率和死亡率分别为2.83（95%CI 2.78-2.88）和1.51（95%CI 1.48-1.54）/10万人口。AML、ALL和APL的年龄标化发病率分别为1.24（95%CI 1.21–1.26）/10万人口、0.92（0.89–0.95）/10万人口和0.22（0.21–0.23）/10万人口。
急性白血病发病率趋势：在1-4岁儿童群体中迎来发病高峰，数值为4.54/10万；该数值在高峰后逐步下降，到60岁以后开始显著上升，并在75-79岁年龄组达到最高值9.33/10万，此后略有回落。
图：2019NCC急性白血病各亚型发病率/死亡率（按性别/年龄）
研究团队建立了涵盖CCLR和NALRC的2016-2020年急性白血病队列，通过与CDRS和HQMS整合，获得完整的随访信息，随访截止到2023年12月31日。队列患者按亚型、年龄、性别、地区、分子分型、治疗方式和诊断时期（2016-2018年 vs 2019-2020年）进行分层，采用Kaplan-Meier法评估多个时间点（1个月、第1年至第5年）的总生存率和疾病特异性生存率，并通过多因素Cox回归分析识别关键预后因素：
图：CCLR和NALRC中急性白血病的总生存期（按亚型/年龄）
研究发现在儿童中，AML、APL和ALL的5年总生存率分别为66.5% （95%CI 65.3–67.9）、91.1%（89.6–92.6）和85.4%（84.9–85.8），而在成人中，分别为23.9%（23.4–24.3）、82.5%（81.7–83.4）和30.1% （29.2–30.9）。相比于2016-2018年，2019-2020年生存率有所改善（HR=0.97 [95%CI 0.95-0.99]，p=0.0014），特别是在较年轻的AML（<60岁）和ALL患者（<40岁）中，这一改善可能与异基因造血干细胞移植的广泛应用有关。然而，老年急性白血病患者（≥60岁）的预后仍然较差，60-74岁患者的5年总生存率为14.9%（95%CI 14.3-15.5），75岁及以上患者的5年总生存率仅为4.8%（95%CI 4.2-5.4）。
表：CCLR和NALRC急性白血病生存趋势（按亚型/年龄）
该研究在国家及各省市卫健委的支持和指导下，联合国家癌症中心的肿瘤登记数据、国家疾控中心的死亡登记数据，汇聚全国417家儿童、498家成人白血病诊疗机构的专病数据，凝聚2000余名血液学同道的共同努力，首次建立了中国急性白血病年龄特异性流行病学基准，为应对人口老龄化背景下的疾病负担提供了科学依据。
作者简介
陈赛娟 中国工程院院士，博士生导师，上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授，国家转化医学研究中心（上海）主任，组学与疾病全国重点实验室主任，上海血液学研究所名誉所长，中华医学会副会长；研究方向：血液恶性疾病发病机制和新型靶向治疗研究；血液恶性疾病大数据科学与大队列研究。
陈竺 中国科学院院士，博士生导师，上海交通大学医学院教授，上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授，上海血液学研究所名誉所长；研究方向：组学和血液恶性疾病靶向治疗研究。
赫捷 中国科学院院士，博士生导师，主任医师，北京协和医学院长聘教授，国家癌症中心主任、中国医学科学院肿瘤医院院长；研究内容：恶性肿瘤早诊早治标志物鉴定与干预策略；多组学、多模态整合驱动的肿瘤精准分型与个体化诊疗；肿瘤微环境动态演进机制及转移耐药靶点。
魏文强 研究员，博士生导师，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院癌症早诊早治办公室主任；研究方向：肿瘤流行病学与人群预防研究,肿瘤疾病负担监测。
周脉耕 研究员，博士生导师，中国疾病预防控制中心慢病中心副主任；研究方向：慢性病防控，慢病大数据，人群健康测量与评价，环境与健康。
张浩 上海交通大学特聘教授，博士生导师，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心院长，上海市小儿先天性心脏病研究所所长；研究方向：儿童心血管病临床和基础研究。
严晓昱 助理研究员，上海交通大学医学院附属瑞金医院，上海血液学研究所，组学与疾病全国重点实验室，国家转化医学研究中心（上海）；研究方向：血液恶性疾病大数据科学与大队列研究。
尹为 博士研究生，上海交通大学医学院附属瑞金医院，上海血液学研究所，组学与疾病全国重点实验室，国家转化医学研究中心（上海）；研究方向：血液恶性疾病大数据科学与大队列研究。
蔡娇阳 副主任医师，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心，血液肿瘤随访中心主任，CCCG-ALL多中心研究管理委员会主任；研究方向：儿童血液肿瘤临床研究和全程健康管理。
韩冰峰 助理研究员，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院肿瘤登记办公室；研究方向：肿瘤流行病学、肿瘤疾病负担监测。
殷鹏 研究员，博士生导师，中国疾控中心慢病中心生命登记与死因监测室副主任；研究方向：中国人群死亡模式研究，人群疾病负担测量以及环境与健康。
来源：上海血液学研究所
